美國核可新款SMA 藥物上市:基因治療帶來神經醫學之 ...

Zolgensma是一種以腺相關病毒(adeno-associatedvirus,AAV)載體之基因治療產品,透過一次性的靜脈注射將帶有能製造SMN蛋白質的基因序列由腺相關病毒嵌入病人的基因體 ...

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