一文看懂SMA 基因療法：各國醫療給付現況 | 私立大學五星教授網

由於脊髓內注射不易，對於已有脊椎側彎等病變的病人給藥較為困難。 ... 為一種基因治療方式，費用十分高昂，約需美金200萬以上。採用重組DNA技術，利用腺病毒載體攜帶正常的 ...

2023年6月30日 — 脊髓性肌肉萎縮症由以往只能依賴支持性療法逐漸進展為有藥可醫，除了注射劑型的藥物外，首款口服SMA藥物的發明對患者而言更是一大福音，期望未來SMA藥物的 ...

目前關於治療脊髓性肌肉萎縮症之藥品「Spinraza 」許可證之適應症為「治療二歲以下發病確診或只有二個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人。不適用於已經在使用或惡化到須 ...

脊髓性肌肉萎縮症. Spinal Muscular Atrophy, SMA. 俗稱漸凍症. # 罕見疾病 # 遺傳 ... 給藥途徑：腰椎穿刺於脊髓腔內. 治療頻率：首年6劑，次年開始每年3劑. 台灣適應症：不 ...

2023年8月29日 — 脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病，會導致肌肉逐漸萎縮和虛弱，基因療法的突破性進展為SMA ... 藥物納入健保給付，標誌著國內 ...

2021年6月10日 — 目前美國FDA核准三種藥物可治療脊髓性肌肉萎縮症，可以改善患者的肌肉運動功能並且提升整體存活率。 · 第一種為美國百健藥廠研發的Spinraza： · 第二種為 ...

2023年6月23日 — 1劑要價4900萬元的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）用藥「諾健生」經過多年推動，將在今年8月納入健保給付，該項藥品藉由靜脈注射，讓罕病患者生成完整SMN蛋白 ...

2023年8月24日 — 罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥8月起納健保給付，1劑要價新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。另外，衛福部正研擬新生 ...

脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）屬於染色體隱性遺傳疾病，僅次於最常見的海洋性貧血，過去無藥可治，歷經百年的等待，2016年首支藥物終於誕生，台大醫院基因學部暨小兒部 ...

2023年10月13日 — 健保署今（2023）年8月納入給付脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）的基因治療藥物「諾健生」（Zolgensma），經議價後一劑仍然高達4900萬元 ...